Leki na choroby rzadkie z refundacją. Zmiany już wkrótce

Ministerstwo Zdrowia przygotowuje kolejne zmiany na liście leków refundowanych. Część decyzji dotyczących nowych terapii została już podjęta, a szczególnie ważne informacje dotyczą osób zmagających się z chorobami rzadkimi. Nowa lista ma zacząć obowiązywać od 1 października 2026 roku. 

Ważna zmiana dla dzieci z DMD

Jedną z najistotniejszych decyzji jest objęcie refundacją preparatu Agamree. Lek stosowany jest u pacjentów cierpiących na dystrofię mięśniową Duchenne’a, czyli rzadką chorobę genetyczną prowadzącą do stopniowego osłabienia i zaniku mięśni.

Choroba dotyczy przede wszystkim chłopców i z czasem coraz bardziej ogranicza ich sprawność.

Do tej pory rodziny, które chciały korzystać z tej terapii, musiały mierzyć się z ogromnymi kosztami. Miesięczne leczenie może kosztować blisko 30 tys. zł. Po wejściu w życie nowych zasad preparat ma być finansowany w ramach refundacji. Będzie to pierwszy refundowany w Polsce lek przeznaczony dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a.

Miliony złotych zbierane na leczenie dzieci

O DMD było w ostatnich miesiącach bardzo głośno również za sprawą internetowych zbiórek na leczenie chorych dzieci. Wiosną youtuber Piotr Hancke, znany jako Łatwogang, zorganizował akcję połączoną z przejazdem rowerowym. Jej celem było zebranie pieniędzy na terapię dla trzech chłopców. W ciągu kilku dni darczyńcy wpłacili łącznie blisko 20 mln zł. Trzeba jednak zaznaczyć, że zbiórka dotyczyła innego preparatu niż ten, który teraz ma trafić na listę refundacyjną.

Ministerstwo Zdrowia wcześniej informowało, że terapia, na którą zbierano pieniądze, nie zostanie objęta refundacją. Miało to związek z decyzją Europejskiej Agencji Leków, która nie dopuściła tego preparatu do stosowania na terenie Unii Europejskiej.

Pomoc także dla pacjentów z VHL

Jesienne zmiany mają objąć również osoby cierpiące na zespół von Hippla-Lindaua, znany jako VHL.

To rzadka choroba genetyczna, która zwiększa ryzyko powstawania guzów i zmian nowotworowych w różnych częściach organizmu. Według RMF FM w Polsce może się z nią zmagać ponad tysiąc osób.

Dla tej grupy pacjentów również przewidziano refundację nowej terapii.

Pełna lista będzie znana we wrześniu

Ujawnione dotąd decyzje są tylko częścią zmian przygotowywanych przez Ministerstwo Zdrowia. Wstępna lista nowych leków refundowanych ma zostać przedstawiona we wrześniu, a później przejść konsultacje.

Nowe zasady mają obowiązywać od 1 października 2026 roku. Do tego czasu powinno być już wiadomo, jakie jeszcze preparaty i terapie zostaną objęte finansowaniem ze środków publicznych.